臨床試験での女性の扱いにおける歴史

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2026-05-08
臨床試験での女性の扱いにおける歴史

臨床試験での女性の扱い：バイアスと排除の歴史を克服するために

ヘルスケアはすべての人に合わせて調整されるべきですが、数十年にわたり、医学研究は世界人口のほぼ半分を占める人々を完全に見過ごしてきました。女性は世界人口の約49.6%を占めており1、国連によれば、この性比は2050年までにさらに均衡する2と予想されています。平均して女性は男性よりも長生きする傾向がありますが、期待寿命は国によって異なります。

また、女性は男性と比較してヘルスケアサービスを利用する頻度が高く、医療支出が高い割合を占めています。にもかかわらず、現在も使用されている多くの薬が承認された1990年代初頭まで、女性は臨床試験において不適切に扱われてきました。この包摂性の欠如は、特定の治療が女性にどのような影響を与えるかという理解に重大な空白をもたらし、副作用のリスクを高め、女性のニーズに合わせた医療介入の効果を制限しています。

世界人口のほぼ半分を占めているにもかかわらず、女性は歴史的に臨床研究において過小評価されてきました。数十年にわたり、主に男性を対象に行われた医学研究が、疾患、薬の有効性、医療機器に関する知見を引き出すために使用され、十分な証拠がないままこれらの知見を女性に適用してきました。しかし、女性の解剖学的構造、遺伝学、ホルモンバランス、臓器システムは男性とは大きく異なります。これらの違いを考慮すると、主に男性で研究された治療法が女性にも同じ効果をもたらすと仮定することは、正確でも適切でもありません。

この過小評価は、不平等な治験の歴史を通じて見ることができます。2021年、薬の安全性と有効性を評価する前臨床試験の80%以上がオス・マウスのみで実施されており、フェーズI試験の患者のうち女性はわずか22%に過ぎません3。近年、ジェンダー平等の推進において大きな進展が見られ、医療分野でも急速な変化が起きているものの、性別にかかわらず平等な機会を提供するという点では、いまだに不均衡が残っています。

2022年の大規模な研究がこの問題をさらに浮き彫りにしました。30万人以上の参加者を伴う1,433の治験を分析した結果、平均して女性の参加者はわずか41.2%でした4。この不均衡は深刻な結果を招く可能性があり、特に循環器科（循環器学）の分野では、長年にわたり女性が臨床研究から体系的に排除されてきました。

歴史的に、心臓病は主に男性の病気であるという広範な誤解のため、循環器系の臨床試験は主に男性に焦点を当ててきました。この男性の健康に偏った焦点により、心臓病が女性に与える独特の影響を十分に考慮せずに、治療法やガイドラインが作成されました。この問題は、1977年にFDAが胎児への危害の懸念から、出産可能年齢の女性の臨床試験への参加を控えるようガイドラインを発行したことでさらに悪化し、その結果心血管疾患における性差はほとんど研究されないままとなりました5。

この問題の影響を完全に理解するためには、臨床試験における女性の歴史的背景と性別に基づく薬物研究を考慮することが不可欠です（「性別/Sex」は臨床試験で伝統的に報告される生物学的変数を指し、「ジェンダー/Gender」は通常、個人のアイデンティティや自己認識に関連する社会的構築物として認識されます）。

臨床試験での女性の関わり方における歴史

臨床試験からの女性の排除は、男性が依然として「支配的な」性別とみなされ、医学分野で働く女性がほとんどいなかった1970年代初頭まで遡ることができます。当時の一般的な考え方は、白人男性が「標準的な」研究対象集団を構成するというものであり、加えて女性の変動するホルモンレベルが研究を複雑にするという懸念から、女性は生物医学研究から排除されました。

また、多くの臨床医は妊婦を「脆弱な」グループであるとの懸念を表明しており、これらの懸念はサリドマイドの惨劇などの事件によって増幅されました。この事件では、薬を投与された妊婦が、四肢に深刻な欠損を持つ子供を出産しました6。これを受けて、FDAは1977年に妊婦のフェーズI/II臨床試験への参加を禁止するガイドラインを発行しました。しかし、この規定は独身女性、避妊具を使用している女性、あるいは夫が精管切除術（パイプカット）を受けた女性にも適用されました。不運にも、この慎重すぎるアプローチは有害な影響を及ぼし、新薬や治療法が女性の身体に与える影響に関する研究の欠如が、さまざまな安全上の懸念を招くことになりました。

1980年代後半、米国国立衛生研究所（NIH）は科学的研究に女性を含めるよう推奨する政策の策定を開始し、1991年には初の女性局長を任命して、主に閉経後の女性に影響を与える疾患を研究する「女性の健康イニシアチブ（WHI）」を立ち上げました7。しかし、FDAの1977年のガイドラインが覆され、臨床試験への女性の参加が連邦法の一部となった1993年になって初めて、女性患者の数は着実に増加し始めました。

1990年代以降、臨床試験における女性の包摂は改善されましたが、生物医学研究における格差は残っています。女性は他の過小評価される集団とともに、多くの研究において依然として低い割合での登録にとどまっていたり、治療に対する性別およびジェンダー特有の反応の理解に空白を生んでいます。これに対処するため、2022年の食品医薬品オムニバス改革法（FDORA）は「多様性アクションプラン（DAP）」を導入し、治験依頼者に対して登録の多様性を改善するための戦略実施を義務付けました8。2024年にはFDAがこの取り組みを強化するガイダンス草案を発行し、あらゆる集団において医療の安全性と有効性を高めるために、公平な代表性を確保する必要性を強調しました。

性別による薬物反応分析の重要性

男性の経験が「標準」であるという歴史的な視点があるにもかかわらず、現在では、疾患の現れ方、病態生理、治療反応のすべてがその人の性別に影響されることが分かっています。例えば、薬物の動態（薬物動態学）は、それが男性に投与されるか女性に投与されるかによって明確に異なることが疑いようもなく示されています。これは、薬物が女性において男性とは異なる形で分布、代謝、あるいは排泄される可能性があることを意味します。したがって、一方の性別のみで治療の安全性、有効性、副作用を測定しても、他方の性別に及ぼす影響を代表する図式にはなりません。

例えば、アルコール摂取に対する身体の反応を考えてみましょう。男性は平均して女性よりも水分含有率が高く、女性は通常、体脂肪率が高い傾向にあります。これは、同量のアルコールを摂取しても男性の血中ではより希釈され、それにより血中アルコール濃度が低くなることを意味します。さらに、女性は胃の中でエタノールの分解を触媒する酵素であるアルコール脱水素酵素が少ないことが多く、薬物を代謝・排出するのに時間がかかることを意味します9。

別の例として挙げられるのは、女性の臨床試験への参加が義務付けられる前の1992年に最初に承認された不眠症治療薬のケースです10。この薬を服用した翌夜に、女性が男性よりも有意に多くの運転関連事故を起こしていることが注目された後、この薬の反応の差の原因に関する調査が始まりました。その結果、女性の血中には同量を服用した男性の2倍の濃度の有効成分が含まれていることが判明し、女性に対する投与ガイドラインは直ちに半分に削減されました。これは研究者が性別に基づく投与量の必要性を特定した最初の事例の一つでしたが、決して唯一の事例ではありません。

この理論をより広く薬理学に適用すると、薬物投与に関する決定は、患者の体格だけでなく、男女間に存在するホルモンや代謝の相違も考慮すべきであることがすぐに明らかになります。個別化医療の時代において、これらの特異性を研究し、この重要な生物学的変数に関するデータを収集することは、将来の治療法があらゆる人々にとって安全かつ効果的であることを確実にするために不可欠です。

女性は数十年にわたり、ほとんどの治療領域において、また人種的、社会的、人口統計的にも臨床試験で過小評価される対象となっていました。これは、薬が女性の健康にどのような影響を与えるかについての知識の欠如につながります。これは、根本的には歴史的な臨床試験における多様性の全体的な欠如に起因しており、それには以下のような多面的な要因が含まれます：

  • 多様性指数（クォータ）を遵守していない治験デザイン

  • 潜在的な患者グループに対する治験の認知度

  • 交通手段や育児サポートの管理といったロジスティクス上の障壁

  • 文化的背景、バイアス、コミュニケーションやエンゲージメントのアプローチに関連する、臨床試験への参加に伴う心理的考慮事項

  • 臨床試験資料（例：同意説明文書の内容）が女性の参加意欲に与える影響

女性だけでなく、すべての過小代表グループに対して規制当局はどう対処しているのか？

規制当局の規則やガイダンスは、臨床研究が倫理的かつ代表的なものであることを保証し、医学的知識の格差を埋め、あらゆる集団にとってより良い健康アウトカムをもたらす役割を果たしています。これらの格差を解消するため、世界中の規制当局は以下のような多様性を促進する新しい政策を実施しています。

  • 前述の通り、米国FDAは治験依頼者に「多様性アクションプラン」の実施を義務付けることで、臨床試験の多様性を高めるためのガイダンスを発行しました。これらの計画は、過小代表される集団の登録と維持における障壁を減らすことを目的としています。依頼者は、性別だけでなく、人種、民族、年齢を含む他の人口統計学的要因にわたって参加を増やす戦略を概説し、臨床研究が対象とする集団をより正確に反映するようにしなければなりません。トランプ新政権下では、多様性と包摂に関連する主要なFDA文書が予告なく公式政府ウェブサイトから削除されました11。しかし、2025年2月11日現在、多様性アクションプランに関するFDAガイダンスは裁判所の命令により復旧しています。
  • さらに、英国の医薬品・医療製品規制庁（MHRA）および保健研究局（HRA）も、臨床研究に多様性計画を組み込むためのガイダンスを発行しています。これらの推奨事項は、研究結果がより広範な集団に適用可能であることを確実にするために、これらの過小代表される集団を含む試験デザインの重要性をさらに強調しています12。

これらの提言は、研究結果がより幅広い集団に適用可能であることを確実にするため、こうした過小評価されがちな集団を対象に含めた研究を設計することの重要性をさらに強調しています。

参考文献

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